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李晓江:利用CRISPR-Cas9在猕猴内功能性敲除杜氏肌萎缩症基因
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课程介绍
介绍了利用最新的CRISPR/Cas9技术建立能够模拟出人类疾病的猕猴模型将具有重大意义,应用CRISPR/Cas9基因打靶技术又建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型。分析因难产而死亡猴的肌肉组织发现,CRISPR/Cas9介导的嵌合打靶突变可使dystrophin蛋白表达明显下降或消失,并表现出类似于DMD病人早期出现的肌肉细胞退化的病理特征。该研究还表明 CRISPR/Cas9亦能在雌性猴内有效地敲除dystrophin的双链基因,所表现的肌肉组织病理变化不依赖于性染色体遗传特性,从而证明 CRISPR/Cas9可作为一个强大的基因打靶工具来建立灵长类动物的疾病模型。DMD猴模型亦可为今后进一步揭示DMD疾病的早期重要病理变化及为该 疾病的早期干预性治疗提供重要的动物模型。
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讲师介绍
  • 讲师:李晓江(博士)

    中科院遗传与发育生物学研究所博士。士致力于研究早期神经系统发育与神经退行性疾病,利用转基因疾病动物(鼠,猪,猴)模型揭示与神经系统发育的重要基因和基因变异如何引起蛋白构像异常与神经细胞死亡。这些研究及发现对了解包括帕金森综合症和老年性痴呆等神经退行性疾病的病理机制以及它们的治疗有重大的指导意义。相关研究成果发表在Nature、 Nature Med.、 Nature Genet.、Nature Neurosci.、Neuron、J Clin Invest、J Cell Biol. 等国际权威杂志